ダウン症の原因染色体除去＝将来の治療応用へ一歩―三重大

　染色体の本数異常が原因で起こるダウン症の人の細胞から人工多能性幹細胞（ｉＰＳ細胞）を作り、ゲノム編集技術で過剰な染色体を取り除くことに三重大などの研究チームが成功し、２１日までに米科学誌ＰＮＡＳネクサスに発表した。将来的な治療応用に向けた基盤技術として期待される。

　ダウン症は２１番染色体が通常の２本ではなく、３本あることが原因で発症する。知的発達の遅れや心疾患などの症状が見られるが、過剰な染色体を取り除く方法はなかった。

　三重大の橋詰令太郎講師らの研究チームは、ダウン症の人の皮膚からｉＰＳ細胞を作製し、２１番染色体の構造を解析。ゲノム編集技術「クリスパー・キャス９」を使い、３本ある染色体のうち特定の１本を狙って切断する手法を編み出した。

　その結果、最大３７．５％の細胞から過剰な染色体を除去することに成功。除去された細胞は、遺伝子の働きや細胞増殖速度などが正常な細胞と同じになっていた。

　ただ、染色体を切断できず、変異が入った細胞が残る危険性があることなどから、橋詰講師は「そのまま臨床応用できる技術ではない」と強調。「ダウン症の原因はかなり前から分かっていたが、余分な染色体を取り除く方向の研究がなかった。この研究が呼び水となればいい」と話し、より安全な方法で過剰な染色体を取り除く手法の研究を進めるという。